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La FDA aprueba las primeras terapias génicas para tratar a pacientes con anemia de células falciformes

SILVER SPRING, Md., 8 de diciembre de 2023 /PRNewswire-HISPANIC PR WIRE/ -- Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó dos tratamientos importantes, Casgevy y Lyfgenia, que representan las primeras terapias génicas basadas en células para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) en pacientes de 12 años en adelante. Además, una de estas terapias, Casgevy, es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa para la edición del genoma, lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica.

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan aproximadamente a 100,000 personas en los Estados Unidos. Es más común en afroamericanos y, aunque menos prevalente, también afecta a hispanoamericanos. El problema principal de la anemia de células falciformes es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo. Esta mutación hace que los glóbulos rojos desarrollen una forma de media luna o de "hoz." Estos glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca un dolor intenso y daño a los órganos, conocidos como episodios vasooclusivos (VOE, por sus siglas en inglés) o crisis vasooclusivas (VOC, por sus siglas en inglés). La recurrencia de estos eventos o crisis puede provocar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.

"La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con muchas necesidades que no han sido atendidas. Nos alegra poder avanzar en este campo mediante la aprobación el día de hoy de dos terapias génicas basadas en células, especialmente por aquellas personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad", declaró la doctora Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. "La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".

Casgevy, una terapia génica basada en células, está aprobada para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o mayores con crisis vasooclusivas recurrentes. Casgevy es la primera terapia aprobada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología para la edición del genoma. Las células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de los pacientes se modifican mediante la edición del genoma utilizando tecnología CRISPR/Cas9.

La tecnología CRISPR/Cas9 puede dirigirse para cortar el ADN en áreas específicas, lo que permite editar (eliminar, agregar o reemplazar) con precisión el ADN donde se cortó. Las células madre sanguíneas modificadas se trasplantan nuevamente al paciente, donde se injertan (se adhieren y multiplican) dentro de la médula ósea y aumentan la producción de hemoglobina fetal (HbF), un tipo de hemoglobina que facilita el suministro de oxígeno. En pacientes con anemia de células falciformes, los niveles elevados de HbF previenen la formación de células falciformes en los glóbulos rojos.

Lyfgenia es una terapia génica basada en células. Lyfgenia utiliza un vector lentiviral (vehículo de administración de genes) para la modificación genética y está aprobado para el tratamiento de pacientes de 12 años en adelante con anemia de células falciformes y antecedentes de episodios vasooclusivos. Con Lyfgenia, las células madre sanguíneas del paciente se modifican genéticamente para producir HbAT87Q, una hemoglobina derivada de terapia genética que funciona de manera similar a la hemoglobina A, que es la hemoglobina adulta normal producida en personas no afectadas por la anemia de células falciformes. Los glóbulos rojos que contienen HbAT87Q tienen un menor riesgo de formación de células falciformes y de oclusión del flujo sanguíneo. Estas células madre modificadas luego se suministran al paciente.

Ambos productos se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican y se administran en una única infusión como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas (sanguíneas). Antes del tratamiento, se recolectan las células madre del propio paciente y luego el paciente tiene que someterse a un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia de dosis alta), un proceso que elimina células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas con células modificadas en Casgevy y Lyfgenia. Los pacientes que recibieron Casgevy o Lyfgenia serán seguidos en un estudio a largo plazo para evaluar la inocuidad y eficacia de cada producto.

"Estas aprobaciones representan un avance médico importante con el uso de terapias génicas basadas en células innovadoras para atacar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública", expresó el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. "Las acciones de hoy siguen a evaluaciones rigurosas de los datos científicos y clínicos necesarios para respaldar la aprobación, lo que refleja el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos inocuos y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana".

Datos que respaldan a Casgevy

La inocuidad y eficacia de Casgevy se evaluaron en un estudio multicéntrico de un solo grupo continuo en pacientes adultos y adolescentes con SCD. Los pacientes tenían antecedentes de al menos dos VOC graves definidos por el protocolo durante cada uno de los dos años anteriores a la selección. El resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves de VOC durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses. Un total de 44 pacientes fueron tratados con Casgevy. De los 31 pacientes con tiempo de seguimiento suficiente para ser evaluables, 29 (93.5 %) lograron este resultado. Todos los pacientes tratados lograron un injerto exitoso y ningún paciente experimentó falla o rechazo del injerto.

Los efectos secundarios más comunes fueron niveles bajos de plaquetas y glóbulos blancos, llagas en la boca, náuseas, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), dolor de cabeza y picazón.

Datos que respaldan a Lyfgenia

La inocuidad y eficacia de Lyfgenia se basan en el análisis de datos de un estudio multicéntrico de 24 meses de duración y de un solo grupo en pacientes con anemia de células falciformes y antecedentes de VOE entre las edades de 12 y 50 años. La eficacia se evaluó en función de la resolución completa de los VOE (VOE-CR, por sus siglas en inglés) entre 6 y 18 meses después de la infusión de Lyfgenia. Veintiocho (88 %) de 32 pacientes lograron la VOE-CR durante este período.

Los efectos secundarios más comunes incluyeron estomatitis (llagas en los labios, la boca y la garganta), niveles bajos de plaquetas, glóbulos blancos y rojos, y neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), consistente con la quimioterapia y la enfermedad subyacente.

Se han producido tumores malignos hematológicos (cáncer de la sangre) en pacientes tratados con Lyfgenia. Se incluye un recuadro negro de advertencia en la etiqueta de Lyfgenia con información sobre este riesgo. Los pacientes que reciben este producto deben someterse a un seguimiento de por vida para detectar estas neoplasias malignas.

Tanto la solicitud de Casgevy como la de Lyfgenia recibieron designaciones de revisión prioritaria, medicamento huérfano, vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa.

La FDA otorgó la aprobación de Casgevy a Vertex Pharmaceuticals Inc. y la aprobación de Lyfgenia a Bluebird Bio Inc.

Media Contact: Gloria Sánchez-Contreras, 301-796-7686 
Consumer: 888-INFO-FDA 

La FDA, una dependencia del Departamento de Salud y Servicios Sociales de los Estados Unidos, protege la salud pública asegurando la protección, eficacia y seguridad de los medicamentos tanto veterinarios como para los seres humanos, las vacunas y otros productos biológicos destinados al uso en seres humanos, así como de los dispositivos médicos. La dependencia también es responsable de la protección y seguridad de nuestro suministro nacional de alimentos, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiación electrónica, así como de la regulación de los productos de tabaco.

U.S. Food and Drug Administration (FDA) logo
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FUENTE U.S. Food and Drug Administration