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PR Newswire
Los resultados provisionales de PIVOT-HD demuestran la existencia de efectos favorables, clínicos y de biomarcadores, en el SNC en el mes 12 en pacientes con enfermedad de Huntington
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha compartido hoy los resultados provisionales del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington (EH). En el mes 12, el tratamiento con PTC518 produjo una disminución dependiente de la dosis de la proteína huntingtina mutada (mHTT, por sus siglas en inglés) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR) en el grupo provisional de pacientes. Además, se demostraron tendencias favorables en varias evaluaciones clínicas relevantes de