Se estima que entre 40 y 50 millones de latinoamericanos viven con una de las aproximadamente 7.000 enfermedades raras catalogadas a nivel mundial[1]. Una encuesta pionera, realizada por la consultora ORIGIN Health en ocho países: Argentina, Brasil, Chile, Colombia, Ecuador, México, Perú y Uruguay, reveló un panorama dispar en cuanto a aspectos fundamentales para la salud de estas personas. Si bien países como Brasil, Argentina y Colombia se encuentran en una posición más privilegiada, Chile, po
El argentino que quiere que todos tengan su perfil de ADN: cómo es su proyecto que anticipa enfermedades
PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de una BLA a la FDA estadounidense para Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC). Asimismo, sobre la base de los recientes comentarios de la FDA, PTC planea volver a presentar una NDA para Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD). PTC espera volver a presentar el NDA a me