VRTX Jun 2024 390.000 put

La FDA aprueba las primeras terapias génicas para tratar a pacientes con anemia de células falciformes

Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó dos tratamientos importantes, Casgevy y Lyfgenia, que representan las primeras terapias génicas basadas en células para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) en pacientes de 12 años en adelante. Además, una de estas terapias, Casgevy, es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa para la edición del