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Los resultados provisionales de PIVOT-HD demuestran la existencia de efectos favorables, clínicos y de biomarcadores, en el SNC en el mes 12 en pacientes con enfermedad de Huntington
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha compartido hoy los resultados provisionales del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington (EH). En el mes 12, el tratamiento con PTC518 produjo una disminución dependiente de la dosis de la proteína huntingtina mutada (mHTT, por sus siglas en inglés) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR) en el grupo provisional de pacientes. Además, se demostraron tendencias favorables en varias evaluaciones clínicas relevantes de
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PTC Therapeutics anuncia que la Comisión Europea devuelve la opinión de Translarna™ al CHMP para ser reevaluada
PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha decidido no adoptar la opinión negativa del CHMP del 24 de enero de 2024 sobre el renovación anual de la autorización de comercialización condicional de Translarna™ (ataluren) y ha devuelto la opinión al CHMP para ser reevaluada. Como resultado, Translarna permanece en el mercado y disponible para pacientes en Europa de acuerdo con su autorización de comercialización actual. La CE ha pedido al CHMP que considere má
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Un estudio de vanguardia sobre el escenario de las enfermedades raras en América Latina indica desafíos y caminos para la mejora
Se estima que entre 40 y 50 millones de latinoamericanos viven con una de las aproximadamente 7.000 enfermedades raras catalogadas a nivel mundial[1]. Una encuesta pionera, realizada por la consultora ORIGIN Health en ocho países: Argentina, Brasil, Chile, Colombia, Ecuador, México, Perú y Uruguay, reveló un panorama dispar en cuanto a aspectos fundamentales para la salud de estas personas. Si bien países como Brasil, Argentina y Colombia se encuentran en una posición más privilegiada, Chile, po
